每年的4月11日是世界帕金森病日，旨在提高公众对帕金森病的认知并推动相关研究与关怀。2024年的主题聚焦“人工智能助力帕金森病管理”，凸显了科技在改善患者生活质量中的潜力。
帕金森病（PD）是一种常见的神经功能障碍疾病，主要影响运动系统，其病理特征是大脑中产生多巴胺的神经元逐渐退化、死亡，导致多巴胺分泌不足，从而引发一系列运动和非运动症状的疾病。
目前我国帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管疾病之后危害我国中老年人健康的“第三大杀手”，《中国帕金森病治疗指南第四版》指出，到2030年我国帕金森病患者数将达500万。
AI通过分析患者的语音、手写、步态等数据，捕捉细微运动异常（如静止性震颤、步态冻结），在症状不明显阶段实现早期预警。目前AI在帕金森病诊疗中的应用：
1.早期筛查与精准诊断
运动数据分析：通过智能手机或可穿戴设备（如智能手表）采集患者步态、手部震颤等数据，利用机器学习识别细微异常，辅助早期预警。
语音与图像识别：分析语音变化（如音量、语速）或面部表情（如“面具脸”症状），提供客观诊断依据。
2.实时病情监测与预警
可穿戴设备 AI算法：持续监测患者的运动功能、睡眠质量等，预测病情波动（如“剂末现象”或冻结步态），及时调整治疗方案。
远程管理与康复：远程医疗平台则提高了医患互动频率，优化了治疗调整的及时性。AI设计个性化康复程序，例如模拟超市购物场景训练步态协调性，实时反馈运动姿态并调整难度。可穿戴设备（如智能鞋垫）监测日常步态，AI预测跌倒风险并发出警报。
3.个性化治疗与药物研发
数据驱动的用药建议：整合患者基因、病史、用药反应等数据，AI推荐最优药物组合及剂量。
加速新药开发：深度学习模拟药物分子与靶点相互作用，缩短临床试验周期。
当前，多种新机制、新靶点创新帕金森病疗法正在涌现。通过公开渠道梳理，全球范围内有超百款新药正在针对帕金森病开展临床研究。在中国也有十几款新药正处于积极的临床开发阶段：
复星医药、Bial公司：奥吡卡朋胶囊
作用机制：第三代COMT抑制剂
中国研发阶段：已申报上市
奥吡卡朋胶囊（opicapone）为新一代的儿茶酚-氧位-甲基转移酶抑制剂（COMT）抑制剂。该产品自2016年在欧盟首次获批上市，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂（DDCIs）制剂的辅助疗法，用于帕金森病和剂量末运动波动不能稳定的成年帕金森病患者。左旋多巴是目前治疗帕金森病的主要药物。但当疾病进入中晚期，患者单用左旋多巴会面临疗效衰减等问题。作为COMT抑制剂，奥吡卡朋作为联合用药添加进治疗方案中，可以抑制左旋多巴的分解，使其更多地进入大脑，从而提高治疗效果，改善症状。
渤健（Biogen）/Denali Therapeutics：BIIB122（又称DNL151）
作用机制：LRRK2靶向抑制剂
中国研发阶段：2期临床
富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）基因的功能获得性突变是导致家族性帕金森病的最常见遗传因素，也是偶发性帕金森病的关键遗传风险因子。研究发现，患者携带的LRRK2基因突变与细胞培养环境中神经元的病理蛋白激酶活性相关，目前LRRK2已经成为治疗帕金森病的潜在药物靶点。
天玑济世：TJ0113
作用机制：线粒体自噬诱导剂小分子化合物
中国研发阶段：2期临床
TJ0113是天玑济世在研的一款线粒体自噬诱导剂小分子化合物，目前正开展帕金森病临床2期试验。线粒体是一种动态细胞器，具有多重功能，对细胞代谢和存活至关重要。新研究表明线粒体自噬异常与神经退行性疾病密切相关，包括帕金森病、阿尔茨海默病等。天玑济世致力于探索线粒体奥秘以赋能全人类健康，该公司主要在研项目包括小分子选择性线粒体自噬诱导剂、肿瘤免疫增强剂等全新靶点或机制。在临床前多种疾病动物模型中，TJ0113展现出较大的治疗潜力，以及具有较好的体内代谢参数和良好的安全性。
春禾医药：VG081821AC
作用机制：A2A受体拮抗剂
中国研发阶段：2期临床
目前帕金森病的治疗方法主要依赖于多巴胺替代疗法，但长期服用后几乎不可避免地会导致出现运动并发症（药效降低、开-关现象、异动症）等副作用。据春禾医药公开资料介绍，作为A2AR拮抗剂，VG081821属于非多巴胺类药物，如果及早使用很可能能够避免、减轻或推迟左旋多巴的副作用。VG081821不仅是一个高效的A2A拮抗剂，而且还是一个高效的A2A反向激动剂。因此，与一般的A2A拮抗剂相比，该产品可能还具有额外的治疗效果。
士泽生物：XS-411注射液
作用机制：通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液
中国研发阶段：1期临床
XS-411是士泽生物开发的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液，已经于今年2月和4月相继在美国和中国获批IND，用于治疗帕金森病。据士泽生物公开资料介绍，该公司与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级iPSC衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。这些积极结果为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。目前，该产品治疗帕金森病的1期临床试验正在进行。
来源：公司公告
编辑：陈淑文
版式编辑：余远泽
审校：马飞、张松
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